代购药物又被拘，肝癌神药真的那么神？
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科技日报记者 付丽丽 / 药事网经授权转载
先看《我不是药神》刷屏，然而这些你不知道，然后继续：
继《我不是药神》主人公陆勇之后，翟一平也身陷囹圄。
据媒体报道，翟一平2014年罹患肝癌，后开始钻研相关医学知识。在这过程中，他留意到国外两个前沿药物PD-1利尤单抗注射液和E7080乐伐替尼。2017年，欧洲肿瘤内科学会和美国临床肿瘤学会公布E7080联合PD-1抗体的临床数据显示，疾病控制率逼近100%。自己服用见效后，他经常把这两种药介绍给其他病人。
一年前，翟一平干脆辞去了项目经理的工作，从代购药物中获得5%左右的报酬。7月25日，他因涉嫌销售假药罪被刑拘。
且不说翟一平该不该获罪，随着其案件的广为扩散，有很多民众表示疑问，PD-1究竟是什么药物，为何被称为抗肿瘤神药，到底又是如何对抗肿瘤的呢？
PD-1抑制剂
大名鼎鼎的免疫疗法
病友马林(化名)展示他购买的保命药PD-1。郑千里/摄
说起PD-1抑制剂，很多人会摇摇头。但如果说免疫疗法，很多人就会说：“哦，这个听说过。”
至于PD-1抑制剂为什么有那么好的效果，具体是怎么发挥作用，这就需要从其原理讲起。据国内一知名新药研发企业业内人士介绍，首先要了解肿瘤细胞的免疫逃逸。人体细胞时刻在进行分裂和增殖，肿瘤细胞实际是人体异常繁殖的细胞。一般情况下正常细胞发生异常突变时，人体免疫系统会发现和清除这些异常细胞，但是肿瘤细胞非常的聪明和狡猾，它会利用自身进化的条件或者利用某些信号通路，好比给自己进行一层伪装，使得免疫细胞无法发现并杀死它，从而实现免疫逃逸的功能。
从正常免疫到免疫逃逸，一共要经历三个过程：免疫清除，即正常健康人免疫细胞可以杀伤和清除肿瘤细胞；免疫平衡，肿瘤细胞和免疫细胞同时存在，但免疫细胞数量减少，无法完全清除肿瘤细胞。可理解为癌前病变，平衡状态；免疫逃逸，是指正常细胞很少，免疫细胞数量也减少，肿瘤细胞快速增殖，免疫细胞被抑制，无法发挥效应。
上述人士表示，目前传统肿瘤治疗方式（手术、化疗、放疗）都属于被动治疗，是直接作用于肿瘤本身的疗法。而免疫疗法是主动免疫，是通过调动人体自身的免疫功能实现抗肿瘤作用。
PD-1和PD-L1抑制剂可以作为一种广谱抗癌药。因为从PD-L1免疫逃逸通路来看，理论上讲它对所有肿瘤都是会有作用的，所以它被称为广谱抗肿瘤药物，也会在各个癌种获得批准。但是肿瘤的免疫逃逸功能，还有其他信号通路存在，也就是说PD-1和PD-L1的通路不是唯一的。因此，有的患者用药后可能会很敏感，效果很好，而有的患者可能就没有很好的获益。原因就是在于肿瘤细胞还有其他免疫逃逸通路的存在，即使阻断了PD-1和PD-L1通路，而其他通路的存在，一样可以实现肿瘤细胞的逃逸。
国内已经引进了“抗癌神药”
在肿瘤免疫治疗界，有一对“抗癌神药”（O药和K药）可谓名闻天下。即百时美施贵宝的Opdivo（简称O药，也叫纳武单抗）和默沙东的Keytruda（简称K药，也叫帕博利珠单抗）。
2018年6月15日，国家药监局批准O药在国内上市。一个月后，又对K药大开绿灯。一时间，惹得网友拍手称快，直呼：“以后再也不用去港澳或国外买免疫药了!”
“此次案件中翟一平代购的是pd1和E7080（乐伐替尼），一种针对肝癌的靶向药联合用药。”上述人士说。
据了解，E7080是日本一家公司生产的。2015年2月，基于一个非常惊人的临床试验数据，美国FDA批准其用于晚期甲状腺癌。这个临床试验招募了392名患者，分别使用E7080或者安慰剂治疗，结果使用E7080的患者的无进展生存期达到了18.3个月，而安慰剂组的无进展生存期只有3.6个月，提高了5倍。
2016年5月，同样基于一个不错的临床数据，FDA批准E7080联合依维莫司用于抗血管生成药物失败的晚期肾细胞癌。针对肝癌和肺癌的数据也有公布。
至于民众关心的如此“神药”为何国内不引进？上述人士表示，这要看企业有没有申请，一个国外企业的药品要在中国上市，需要有足够的数据量和样本量，如果没有中国的临床试验数据，药监局是没法批准的。
用药安全大于天 代购要慎重
国家《药品管理法》第四十八条规定，依照本法必须批准而未经批准生产、进口，或者依照本法必须检验而未经检验即销售的按假药论处。
正因此，翟一平或将获罪。
然而，很多病友表示不解。他们认为即便有5%的加价，仍比去香港买药便宜很多，而且他们可以足不出户就能用到救命药。
对此，北京大学第一医院副主任药师、“药事网”创始人赵宁表示，只有有职业医师资格的人，也就是医生才能开处方药，如果医生给患者出了治疗方案，但患者没有从医院购药，而是从外面代购（在国内没正式批准的药物），一旦出现药物的严重不良反应，医生有可能没法判断是治疗方案还是药品本身有问题，从而给患者治疗增添了不可控性。
的确，上述人士也认为，靶向药有不同的适应症，在用药前一定要进行一些前置检测，如果盲目使用会对治疗没有效果甚至加重病情。报道中提到了几个用药效果不错的病友，但其他病友用药如何并不清楚。
“法律更多的是通盘考虑，尽量防范漏洞，保证大多数人的用药安全和利益。如果完全放开，假药会不会趁虚而入，这也是需要思考的。”上述人士说。
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