48例临床结果显示丨干细胞治疗多发性硬化症疗效显著

2020年11月30日，在Brain杂志上发表了一项自体骨髓间充质干细胞治疗进行性多发性硬化症(MS)的Ⅱ期临床试验(NCT02166021)结果。

这项疗法由以色列哈达萨大学医学中心和NeuroGenesis公司共同开发，旨在评估活动性和进行性多发性硬化症患者的最佳给药方式，间充质干细胞(MSC)移植的安全性和有效性。

这是一项安慰剂对照的随机双盲试验，共纳入了48名进行性MS患者。患者被随机分为三组，分别接受安慰剂治疗，常规静脉注射和脑脊液直接注射。

MS患者接受干细胞治疗

初次注射后，接受脊髓液干细胞治疗的患者中约有20%表现出改善。六个月后，这一比例上升至73%，患者的行走能力，肌肉力量，神经功能的认知功能以及手部灵活性得到显著改善，功能性MRI还显示患者运动功能的改善。

整个治疗过程中，患者没有发生任何与治疗相关的严重副作用。在为期1年的随访中，40%接受静脉注射干细胞的患者和60%中枢神经系统接受干细胞治疗的病例“冻结”了病情发展，而安慰剂组仅为10%。

该研究负责人之一，哈达萨大学教授Karussis说：“有些病人停止使用助行器或拐杖，而另一些病人则增加了步行距离。”NeuroGenesis公司首席执行官 Gilat描述了可以再次行走的患者，其中一名患者治疗前行动困难，目前可以跑步10英里。

NeuroGenesis和哈达萨大学医学中心已与美国食品药品监督管理局会面，并分享了他们的首次试验数据。接下来，他们打算在美国，欧洲和以色列启动多中心III期试验。

多发性硬化症，一种“千面疾病”

多发性硬化症是一种中枢神经系统的自身免疫性脱髓鞘疾病。被称为“千面疾病”，即不同患者的症状和进展可能有很大的不同。但MS患者都有一个共同点：患者体内的自身免疫系统的细胞迁移到大脑中，在大脑中免疫系统的细胞破坏了髓鞘(神经纤维的保护外层)，结果短路发生了，阻碍了神经信号的正常传输。

MS导致髓磷脂受损

这种困扰着全球超过230万人的疾病多发于青壮年时期，约25%的患者完全失去工作能力，超过90%的进展期患者行走需要辅助，给患者带来极大的疾病负担与经济负担。

对于多发性硬化的治疗，采用传统的药物治疗手段，可缩短急性期及复发期的病程，但仍不能阻止复发，并且其临床表现复杂多变，传统治疗并不能延缓疾病的进程。有文献指出，刺激神经修复是有进展的MS病因学确定的治疗目标。

在过去的几十年中，干细胞疗法已向临床进一步发展，以治疗受损的组织和各种退行性疾病，尤其是那些影响神经系统的疾病。

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间充质干细胞是一种最具临床治疗潜能的干细胞，可以分化为神经细胞，以修复损伤；具有免疫调节功能，减少免疫细胞对神经系统的攻击，减少神经中枢白细胞浸润，在治疗多发性硬化症方面显示了良好的治疗效果，改善MS患者病情。

干细胞是治疗MS的有效方法

2012年，《柳叶刀·神经病学》上发表的一项研究显示，自体间充质干细胞治疗继发性、进行性、多发性硬化症是安全的，治疗后患者视力得到改善，视神经面积增加。

郑州大学第二附属医院对不同剂量的人脐带间充质干细胞(hUC-MSC)移植治疗MS的临床试验进行报道。试验纳入60例多发性硬化患者，随机分成4组，前三组接受不同剂量的人脐带间充质干细胞移植治疗，每2周移植一次，共移植3次，第4组为安慰剂对照。结果显示，在常规抗炎治疗基础上接受hUC-MSC治疗能够改善MS临床症状，而且移植剂量越高治疗效果越佳。

2010年，美国贝鲁特大学医学中心内科的研究者纳入了7名年龄在18~65 岁的多发性硬化患者，使用间充质干细胞进行治疗。注入细胞0、3、6、12 个月后对患者进行EDSS 评分和多发性硬化机能评分，患者治疗期间未服用任何化学药物。3~6 个月后患者的客观及主观症状都有不同程度的提高。

同年，以色列学者为了评估鞘内和静脉内使用自体间充质干细胞在多发性硬化症患者中的可行性、安全性和免疫学效果，纳入了15名多发性硬化患者进行治疗。实验过程中，所有15 例多发性硬化患者均经鞘内注射间充质干细胞，于6 个月时做MRI 检查，发现无异常病理病灶及新病灶的出现，随访期间未报告严重不良反应。在观察的前6个月，平均ALSFRS评分保持稳定，而EDSS的平均评分(SD)从6.7(1.0)提高到5.9(1.6)。

未来展望

越来越多的临床试验表明，干细胞治疗能够缓解多发性硬化症患者的痛苦。间充质干细胞强大的免疫抑制、免疫调节和神经保护及修复功能，在多发性硬化治疗中可取得较好的疗效。相信越来越多的患者会在干细胞帮助下重获新生。

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